الدواء اليتيم هو مادة صيدلانية طُورت خصيصاً لعلاج حالة طبية نادرة قد يشار إليها باسم مرض يتيم.[1][2][3] يتم تحديد الحالة النادرة بوصفها مرضاً واختيار علاجا لها هي مسألة السياسة العامة في كثير من البلدان، علماً أن الاكتشافات الطبية قد لا تتحقق إلا نتيجة لسياسات الدواء والبحوث والتنمية. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي يسهل الحصول على الموافقة لتسويق دواء يتيم، وأنه قد يكون هناك دعم مالي.